药捷安康首个临床药品TT-00420,获得FDA“孤儿药”认证

11月7日江北新区生物医药谷企业药捷安康宣布,美国食品药品管理局(FDA)已授予其自主研发的首个临床产品TT-00420“孤儿药”地位,该药是一种全新的选择性多靶点激酶抑制剂,这次指定用于胆管癌的治疗。

获得“孤儿药”地位意味着在药物研发和商业化方面将获得各种激励措施,药捷安康满足了罕见病患者的急迫需求,也迎来巨大的国际市场前景 。

关于“孤儿药”

“孤儿药”又称为罕见药,用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。目前,世界范围内已知的罕见病约占人类疾病的10%,但仅有约1%的罕见病可获得有效的治疗药物。

由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

TT-00420是一种全新的选择性多靶点激酶抑制剂,包括通过靶向肿瘤细胞和改善肿瘤微环境的双重效果发挥抗肿瘤作用。

临床前研究发现,TT-00420对胆管癌,特别是没有明显驱动基因突变的胆管癌,有着非常好的抑制肿瘤生长作用,这部分病人在全球并没有有效的治疗手段存在,属于巨大的未满足临床需求。

药捷安康创始人兼首席执行官吴永谦博士表示:我们今天非常高兴FDA授予了TT-00420在胆管癌方面的“孤儿药”地位,这会帮助我们加速开发TT-00420的临床试验,在临床急需的领域为病人带来生命的延续和获益,这也是药捷安康自成立之始所定下的愿景和目标。TT-00420治疗胆管癌是我们科学家发现的继治疗三阴乳腺癌后另一个重大适应症。

药捷安康已经在中美两地开启了TT-00420的全球多中心临床I期剂量爬坡实验,计划在2020年开启针对三阴乳腺癌和胆管癌的临床Ib/II剂量扩展实验。

根据美国1983年颁布的《孤儿药授权法案》,获得孤儿药资格的新药享受一系列政策支持,具体是在后续研发、注册及商业化等方面有以下支持:

  • 市场独占权 

获得认定的孤儿药经美国FDA批准上市后可享有7年的市场独占权,且不受专利的影响。

  • 税收抵免

孤儿药用于后续临床试验费用的50%可作为税收抵免,并向前延伸3年,向后延伸15年。

  • 免除新药申请费

南京药捷安康生物科技有限公司于2016年在南京江北新区成立,旨在成为一家专注于小分子创新药物研发的平台公司,目前产品线涵盖的疾病领域包括肿瘤、心血管和免疫疾病等。

公司自运营以来得到海内外知名风投基金的青睐,已完成了两轮融资,总融资额超过了1.6亿元人民币,投资基金包括晨兴创投、上海金浦医疗、长江国弘和鹰盟资本。

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